Científicos argentinos crean neuronas humanas a partir de células de un paciente con Alzheimer hereditario. Se trata de un antes y un después para la investigación neurológica, especialmente para enfermedades neurodegenerativas.
Por medio de diversos experimentos, el equipo obtuvo un modelo neuronal derivado de células madre pluripotentes inducidas (iPSC).
Comprobó en ellas la existencia de alteraciones en la absorción de calcio y un mal funcionamiento de las mitocondrias.
Esto indica que estos mecanismos desempeñan un papel importante en el mal funcionamiento que ocasiona la muerte neuronal propia de la enfermedad.
El objetivo de la investigación era indagar sobre las bases moleculares de la neurodegeneración en un modelo neuronal propio obtenido a partir de células de la piel de un paciente argentino.
Por primera vez en el país sudamericano, los científicos lograron crear neuronas humanas en el laboratorio. Estas neuronas permitieron ver de manera directa, en un modelo real y adaptado, cómo ocurren los daños en el cerebro y qué mecanismos celulares participan en el desarrollo de la enfermedad. Esto antes solo se podía investigar en animales o de forma indirecta.
El modelo se generó en colaboración entre el Centro de Investigación en Medicina Traslacional Severo R. Amuchástegui (CIMETSA), de Córdoba-CONICET, la Fundación Instituto Leloir y la Facultad de Medicina de la UBA, y permitió explorar en detalle los mecanismos celulares específicos implicados en la neurodegeneración.
Este avance, que ya fue publicado en la revista Scientific Reports, se basa en la obtención de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) a partir de células de piel de un paciente argentino con Alzheimer hereditario.
El alzhéimer hereditario es una forma poco frecuente de la enfermedad, que se transmite de padres a hijos y suele manifestarse a edades más tempranas.
Los especialistas lograron desarrollar neuronas humanas derivadas de células madre, a partir de un paciente portador de la mutación M146L en la Presenilina-1, vinculada al Alzheimer familiar y/o hereditario.
Las células madre pluripotentes inducidas, conocidas como iPSC, son células que los científicos pueden «reprogramar» en el laboratorio para que se conviertan en cualquier tipo de célula del cuerpo, como neuronas.
Los investigadores Carlos Wilson y Alfredo Cáceres llevaron adelante el estudio desde el CIMETSA, de Córdoba. Además, Luis Ignacio Brusco y Laura Morelli participaron del estudio desde la Facultad de Medicina de la Universidad de Buenos Aires y la Fundación Instituto Leloir, respectivamente.
El doctor Brusco, decano de la Facultad de Ciencias Médicas de la UBA, director del Centro de Alzheimer del Hospital de Clínicas de la UBA y presidente de Alzheimer Argentina, explicó al diario Infobae que «trabajar con neuronas obtenidas a partir de células de un paciente (con Alzheimer hereditario) permite observar en detalle cómo se desencadenan los daños en el cerebro y, a futuro, pensar en tratamientos hechos a medida para cada persona».
El especialista destacó que este avance marca un cambio de paradigma y acerca a la ciencia a herramientas concretas para profundizar la investigación sobre el Alzheimer.
La habilidad de crear neuronas humanas a partir de iPSC ofrece la oportunidad de investigar los procesos de neurodegeneración en un contexto que está directamente relacionado con la enfermedad. Además, esto ayuda a desarrollar terapias más específicas.
Hasta ahora no había antecedentes de estudios sobre la mutación M146L en neuronas humanas, por lo que se trata de un hito para la investigación argentina.
El Alzheimer familiar representa menos del 1% de los casos, pero la relación causa-efecto es más directa, lo que facilita el análisis de los mecanismos subyacentes y la búsqueda de opciones terapéuticas específicas. © ANSA
